Aruvant Sciences是Roivant家族公司的一部分,是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发和商业化革命性的 基因 治疗罕见疾病的疗法。我们拥有一支在基因治疗产品的开发、制造和商业化方面有着丰富经验的人才团队。我们有一个积极的研究项目,一个领先的候选产品正在开发中,用于 镰状细胞病患者 (SCD)。
该公司的主要候选产品ARU-1801是一种实验性慢病毒基因疗法,目前正在 的临床试验 中,作为一种潜在的一次性治疗SCD的药物。来自正在进行的1/2期研究的初步临床数据显示,在减少SCD的负面影响方面具有持久的疗效。我们正在准备启动ARU-1801在严重SCD中的关键临床试验。 我们的第二种产品,ARU-2801,是一种一次性的腺相关病毒(AAV)基因治疗,旨在为低磷酸钠患者提供潜在的疗效,而不受慢性给药的限制。为了支持我们 管道 产品的开发,并帮助建立对患者需求的意识,我们与患者倡导团体合作。